Gran avance médico: la FDA aprobó el primer tratamiento de tecnología de edición genética en Estados Unidos

Investigaciones sobre cáncer. Foto: Unsplash

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos anunció la aprobación de dos tratamientos para la anemia de células falciformes (SCD). Uno de ellos marca un hito médico debido a que es el primer tratamiento basado en tecnología de edición genética.

A través de un comunicado, la FDA informó de la aprobación de Casgevy y Lyfgenia para contrarrestar los efectos de este trastorno genético, el cual hace que los glóbulos rojos se vuelvan rígidos y pegajosos al cambiar de forma de disco a forma de medialuna.

La FDA aprobó dos tratamientos contra  la SCD. Foto: Unsplash

Casgevy es el primer tratamiento aprobado por la FDA que utiliza un tipo de tecnología novedosa de edición del genoma, "lo que indica un avance innovador en el campo de la terapia génica", señala la agencia.

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Qué es la anemia de células falciformes

La anemia de células falciformes es un grupo de trastornos sanguíneos hereditarios que afectan a aproximadamente 100.000 personas en Estados Unidos. Los individuos con esta problemática tienen una mutación en la hemoglobina, una proteína que se encuentra en los glóbulos rojos y que suministra oxígeno a los tejidos del cuerpo.

Uno de los tratamientos utiliza tecnología de edición genética. Foto: Unsplash.

Los glóbulos rojos falciformes restringen el flujo en los vasos sanguíneos y limitan el suministro de oxígeno a los tejidos del cuerpo. Esto provoca dolor intenso y daño a los órganos, causando discapacidades potencialmente mortales o, incluso, muerte prematura.

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Los tratamientos

Los dos tratamientos aprobados se elaboran a partir de las células madre sanguíneas del propio paciente, que se modifican y reimplantan.

Casgevy es la primera terapia validada por la FDA que utiliza CRISPR/Cas9, un tipo de tecnología de edición del genoma que puede utilizarse para cortar ADN en áreas específicas, lo que permite editar (eliminar, agregar o reemplazar) con precisión el ADN.

La seguridad y eficacia de Casgevy se evaluó en un ensayo con 44 pacientes que tenían antecedentes graves. El resultado primario de eficacia fue la ausencia de episodios graves durante al menos 12 meses consecutivos durante el período de seguimiento de 24 meses.

La terapia genética es prometedora. Foto: Unsplash

Según Nicole Verdun, directora de la Oficina de Productos Terapéuticos del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA, la terapia génica "promete ofrecer tratamientos más específicos y eficaces, especialmente para personas con enfermedades raras donde las opciones de tratamiento actuales son limitadas".