Silenciamiento epigenético: novedosa técnica podría bajar el colesterol sin que se altere el ADN

Genes, genética, ciencia. Foto: Unsplash

Un avance significativo se logró en el campo de la medicina. Un grupo de científicos consiguió disminuir a la mitad la concentración del colesterol circulante en la sangre de ratones de laboratorio sin que se altere el ADN durante un año. La misma se realizó a través de una técnica de edición epigenética.

Se trata de una técnica que busca modificar la expresión de los genes sin que sea necesario cambiar la secuencia de ADN, algo que ocurre en las de edición genética habitual. El estudio fue publicado en la revista Nature y fue llevado a cabo por investigadores italianos.

ADN. Foto: Reuters.

El relevamiento indica que la represión duradera de un gen que interviene en el control de los niveles de colesterol, sin que se necesite cambiar de manera permanente el genoma. Si bien todavía está en desarrollo, los líderes del estudio señalan que su plataforma "podría sentar las bases para el desarrollo de este tipo de terapias".

Este panorama resulta prometedor para tratar enfermedades humanas. A pesar de haber conseguido éxito en los primeros pasos, hay sospechas que la ruptura del ADN para ingresar cambios puede decantar en mutaciones no deseadas, señala la revista.

Al mando de Angelo Lombardo del Instituto San Raffaele Telethon de Terapia Génica, los científicos explican el método para silenciar en ratones el gen Pcsk9, que produce la proteína Pccsk9. Esta falta aumenta la cantidad de receptor del LDL y logra retirar de la sangre más LDL circulante, que baja el colesterol que hay en sangre.

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Una sola administración de los modificadores epigenéticos consiguió silenciar de forma eficaz y duradera el gen Pcsk9 en ratones, reduciendo casi a la mitad los niveles circulantes de la proteína Pcsk9, durante un máximo de 330 días (cuando finalizó el experimento).

Los autores señalan que estos resultados son una prueba de concepto que justifica más investigaciones. Sugieren que, si se sigue evaluando, su plataforma puede sentar las bases para el desarrollo de terapias que utilicen el silenciamiento epigenético.

Se trata esta de una investigación preclínica, con modelos animales, que deberá proseguir con estudios en macacos y posteriores ensayos clínicos para validar y reproducir los resultados.